| 내용 |
알츠하이머를 예방하고 치료할 수 있을 것으로 예견되는 유전자 치료법의 연구 결과가 최근 Proceedings of the National Academy of Sciences 최신호에 발표 되었다. 유전자 치료 (gene therapy)란 환자의 세포,조직에서 질환을 유발하는 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 질병을 치료하는데 도움이 되는 유전자를 삽입하는 획기적인 치료기술이다. 1990년 중증 면역결핍증 (SCID)에 걸린 4살 여자아이를 최초로 유전자 치료법을 이용해 완치시키면서 그 가능성을 보여주었다. 만약 유전자에 이상이 생기면 단백질이 만들어지지 않거나 비정상적인 단백질이 만들어지게 되며 그 결과 우리 몸에 생리적으로 이상을 가져온다. 이러한 유전자상의 이상은 심할 경우 자식에게도 전해져서 질병이 대물림 되는 유전성 질환을 초래한다. 암은 경우는 비록 유전되지는 않지만 세포 증식을 조절하는 단백질의 유전자에 이상이 생기면서 발생하기도 한다. 이론적으로는 인간과 다른 동물에게 유전자를 주입하는 것에 큰 차이가 없으나 복잡한 윤리적 그리고 기술적 문제점이 따른다. 따라서 더 효과적인 유전자 주입 방법에 대한 연구가 지속적으로 수행되어야 한다. 유전자 치료법은 이러한 유전성 질환들이나 암에 대하여, 결손된 유전자를 갖고 있는 환자의 세포 내에 정상의 유전자를 전달하여 정상 단백질이 생산되도록 하거나, 새로운 유전자를 전달하여 체내에 신기능을 부여하거나 기능을 강화시켜 질병을 치료하려는 시도라고 할 수 있다. 현재 유전자 치료법의 주 대상이 되고 있는 병은 유전성 고지혈증, cystic fibrosis, Gaucher disease, 혈우병 등 단일 유전자의 이상으로 야기되는 20여 종의 유전성 질환과, 거의 모든 종류의 암, 그리고 AIDS 등이다. 이번에 영국 Imperial College London의 Magdalena Sastre 박사 연구팀에 의해 보고된 연구 결과는 실험쥐의 뇌세포속으로 PGC1-alpha 유전자를 수정된 바이러스를 사용하여 전달을 시도한 유전자 치료법이다. PGC1-alpha 유전자는 알츠하이머의 주원인이 되는 #39;아밀로이드-베타 펩타이드 (amyloid-beta peptide) #39;라는 단백질 형성을 예방해 준다. 이 아밀로이드 plaque의 주요 성분은 끈적거리는 단백질 덩어리로 알츠하이머 환자의 뇌속에서 발견되는데 이것이 뇌세포 사멸의 원인으로 여겨지고 있다. 이전에는 주사로 뇌에 직접 PGC1-alpha 유전자를 전달하는 방법만 알고 있었는데 이번 결과는 수정된 바이러스를 이용해 실험쥐 뇌속으로 PGC1-alpha를 전달 할 수 있었다. 비록 이번 연구 결과가 알츠하이머를 예방하거나 멈추게 하는 방법을 개발함에 있어 매우 초기 단계이지만 앞으로의 많은 가능성을 주고 있다. 그리고 이 유전자 치료법은 동물을 대상으로 한 결과이므로 사람에게도 같은 결과가 나올지는 아직 알 수 없지만 현재 알츠하이머로 인한 손상을 멈추게 하거나 치료할 수 있는 방법이 없기 때문에 알츠하이머 치료 전략으로써 유전자 치료법 개발의 가능성을 볼 수 있는 중요한 결과이다. |
