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헌팅턴병(Huntington #39;s disease)의 원인을 표적으로 한 첫번째 약물이 첫번째 임상 시험에서 안전하고 내성이 좋았고, 신경계에 있는 해로운 헌팅틴 단백질(huntingtin protein)의 수준을 성공적으로 낮췄다. 한 세기 이상의 전임상 개발 후에, 헌팅틴을 낮추는 약물인 IONIS-HTTRx의 이 첫번째 임상 시험은 2015년 후반에 시작되었다. 그 시험에 초기 헌팅턴병을 가진 46명의 환자들이 등록했다. 이번 시험의 결과는 헌팅턴병 환자들과 가족들에게 매우 중요하다. 처음으로, 그 약물은 신경계에서 독성 질병을 일으키는 단백질의 수준을 낮췄고 그 약물은 안전하고 내성이 좋았다. IONIS-HTTRx는 돌연변이 헌팅틴의 수준을 유의적으로, 용량-의존적으로 낮췄다. 환자들의 신경계에서 헌팅턴병을 일으키는 그 단백질을 낮춘 것은 처음이다. 이제 다음 단계는 그 약물이 질병의 진행을 늦추는지를 시험하기 위해서 보다 규모가 큰 임상 시험을 시작하는 것이다. 이 성공적인 결과로, Ionis의 동업자인 Roche는 IONIS-HTTRx를 허가받을 선택권을 행사하고 개발을 더 진행시키고 등록 및 상업화에 대한 책임을 맡는다. 반면 Ionis는 그 완료된 시험의 모든 환자들이 개방-표지 연장 시험에서 IONIS-HTTRs를 받을 기회를 제공할 것이라고 발표했다. |
